Information zu KRN23 / Burosumab

Nach wie vor laufen die Klinischen Studien zum Antikörper KRN23 mit dem Namen Burosumab.

Liegt ein Phosphatdiabetes aufgrund einer Mutation des PHEX-Gens vor, also eine X- chromosomale Hypophosphatämie (XLH), ist in der Regel der FGF23-Spiegel im Blut erhöht. Dies führt zu den bekannten Stoffwechselstörungen des Phosphatdiabetes. Burosumab (KRN23) bindet FGF23 und blockiert damit dessen Aktivität.
Die Therapie mit Burosumab steht seit Kurzem im Rahmen eines Härtefall-Programms bestimmten Patienten unter entsprechenden Voraussetzungen zur Verfügung. Dieses Härtefall-Programm ist in Deutschland durch das Paul-Ehrlich- Institut als Bundesbehörde genehmigt.

Das Härtefall-Programm ist momentan ausschließlich zur Behandlung von Kindern vorgesehen. Erwachsenen steht das Medikament im Rahmen des Härtefall-Programms nur dann zur Verfügung, wenn sie zuvor im Ausland an einer Studie zu Burosumab teilgenommen haben und anschließend nach Deutschland verzogen sind. Aktuell befindet sich Burosumab im Zulassungsverfahren zur Behandlung von Kindern. Im Jahr 2018 wird auch ein Zulassungsverfahren für Erwachsene angestrebt. Die Zulassung von Burosumab zur Behandlung von Kindern wird zum Frühjahr 2018 erwartet.

Der Antrag zur Teilnahme an dem genannten Härtefall-Programm wird in einem gemeinsamen Entscheidungsprozess zwischen den behandelnden Ärzten, den
erziehungsberechtigen Eltern und dem Kind getroffen. Anschließend bedarf es der Zustimmung durch den Hersteller Kyowa Kirin.
Im Rahmen der klinischen Entwicklung von Burosumab arbeitet Kyowa Kirin mit dem Partnerunternehmen Ultragenyx eng zusammen. Im europäischen Raum ist Kyowa Kirin für Burosumab verantwortlich und damit Ansprechpartner auch für Anfragen zum Härtefall-Programm.
Behandelnde Ärzte können sich bei Interesse an die deutsche Niederlassung von Kyowa Kirin wenden.

Kontaktperson:

Dr. med. Dirk Maessen
Tel.: +49 211 416 119 16
dirk.maessen(at)kyowakirin.com oder BurosumabserviceDE(at)kyowakirin.com

Diese Information der Phosphatdiabetes e.V. stellt keine Empfehlung für oder gegen die Behandlung mit Burosumab dar.
Unser Ziel ist es, Mitglieder und Interessenten über den aktuellen Stand im Zusammenhang mit Burosumab zu informieren.